QU’EST-CE-QU’UN TRAITEMENT PAR CHELATION FERRIQUE ?

Si les transfusions de sang périodiques constituent le traitement principal des patients atteints d’hémoglobinopathies héréditaires, elles n’en présentent pas moins un inconvénient de taille : le sang transfusé chez le patient transporte avec lui une quantité de fer que l’organisme humain ne sait pas éliminer seul. Au cours du temps cette substance surcharge le foie, le cœur et les organes endocriniens. Chez le patient thalassémique, la surcharge graduelle de fer entraîne des troubles très graves qui, s’ils ne sont pas soignés, peuvent provoquer la mort.

Il est donc nécessaire de compléter les transfusions de sang par un traitement qui fasse appel à des médicaments susceptibles de capturer le fer en excès et de l’évacuer hors de l’organisme. Les médicaments de ce type portent le nom de chélateurs du fer. Ils saisissent littéralement les atomes de fer, comme le ferait une paire de pinces microscopiques, pour les expulser hors de l’organisme via les urines. De fait, pour le patient thalassémique, un traitement chélateur du fer est absolument indispensable.

Jusqu’à il y a peu, le seul chélateur du fer disponible sur le marché était la déféroxamine. Ce médicament présente toutefois des inconvénients : les prises s’effectuent en séquences de 5 à 7 jours par semaine avec un schéma de perfusion de 8 à 12 heures. Le traitement est complexe, pénible et fatigant à suivre dans la durée. En outre, pour certains patients la déféroxamine est nocive : elle peut entraîner une intolérance médicamenteuse et des réactions toxiques.

Pour pallier les difficultés d’administration et offrir aux patients des thérapies nouvelles, les chercheurs ont récemment élaboré des médicaments tels que le défériprone et le déférasirox. Ces deux médicaments simplifient énormément le traitement de chélation ferrique car ils peuvent être ingérés par voie orale, sous forme de sirop, en comprimés solides ou à dissoudre dans l’eau. En outre, le défériprone est très efficace pour réduire la surcharge de fer dans le cœur, un effet bénéfique supplémentaire pour les patients thalassémiques.

Outre ses indéniables qualités, le défériprone peut toutefois donner lieu à des effets secondaires notables. Certains de ces effets tels que la nausée, les vomissements et la diarrhée, les douleurs aux bras et aux jambes, peuvent disparaître spontanément ou après l’arrêt du médicament. Ils ne présentent d’ailleurs aucun risque pour la vie du patient. En revanche, d’autres effets secondaires, plus graves, tels que la diminution des globules blancs et des plaquettes et certains troubles hépatiques ou rénaux, peuvent mettre en danger la vie du patient. Il est donc nécessaire de conduire une étude attentive et rigoureuse sur les interactions du médicament avec l’organisme afin de s’assurer que les patients peuvent le prendre sans le moindre risque.

Si le défériprone a été étudié principalement sur des patients adultes et atteints de thalassémie, on ne dispose en revanche que de très peu d’informations sur les patients de moins de 16 ans et sur les autres anémies héréditaires. C’est cette lacune qu’entend combler le projet DEEP (« DEferiprone Evaluation in Paediatrics », c’est à dire « Evaluation du défériprone chez les jeunes patients »).