؟ DEEP ما الهدف من مشروع

بسبب نقل الدم السليم و الدوري والرعاية المستمرة فان المرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة مثل الثلاسيميا و انواع اخرى من فقر الدم الوراثي يمكنهم أن يعيشوا حياة طبيعية. التأثير الرئيسي لنقل الدم المستمر هو تراكم الحديد في الجسم، وهي ظاهرة ذات تأثير ضار للغاية مع مرور الوقت

للحد من هذه التراكمات يجب على المريض اتباع علاج يسمى استخلابالحديد. في السنوات الماضية طور الباحثون ديفيروكسامين، وهو عقار أثبت فعالية عالية للحد من تراكم الحديد. استخدام الديفيروكسامين ادى الى تحسن ملحوظ لدى المرضى، ولكن قد لوحظ ايضا ماله من تأثير جانبي خطير: وهي انه لايدوم طويلا في حالته النشطة في الجسم. للحصول على الجرعة الملائمة يجب حقنه من 5 الى 7 ايام في الاسبوع لمدة ما بين 8-12 ساعة. كما اعتاد كثير من مرضى الثلاسيميا هذا إجراء، فان العلاج يبقى طويلا، مزعج و صعب المتابعة على هذا النمط، وبخاصة في المرضى الأصغر سنا. بعض المرضى ايضا لديه حساسية و عدم تحمل العقار

ثورة حقيقية في العلاج مع تطور ديفيريبرون و عقار ديفيراسيروكس، نوعان من الأدوية التي يمكن أن تؤخذ عن طريق الفم، على شكل شراب او أقراص صلبة أو قابلة للذوبان في الماء. هذين العقارين يؤديان الى خفض وبشكل ملحوظ كمية الحديد الموجودة في الجسم. وذلك بالإضافة إلى تأثيره الرئيسي المفيد، الديفيريبرون هو أيضا فعال بشكل خاص في خفض تراكم الحديد في القلب.

على الرغم من كل خصائصه الايجابية, لم يتم بعد دراسة الديفيريبرون بشكل متعمق على المرضى من الاطفال لهذا السبب لم يتم الموافقة على استخدامه بشكل خاص لدى الاطفال. يهدف مشروع DEEP (“ديفيريبرون التقييم في طب الأطفال”، أو “تقييم ديفيريبرون لدى المرضى من الأطفال “) للتوصل لصياغة مناسبة تتاح في جمهور الاطفال في السنوات المقبلة.