ما هو علاج استخلاب الحديد؟

عمليات نقل الدم الدورية هي العلاج الرئيسي للمرضى الذين يعانون من أمراض الهيموجلوبين الوراثية، ولكن العيب الرئيسي لديها هو: أن الدم المنقول إلى المريض يحمل معه كمية من الحديد والتي الجسم البشري غير قادر على طردها من تلقاء نفسه. مع مرور الوقت هذه المواد تميل إلى التراكم، وخاصة في الكبد، القلب و الغدد الصماء. التراكم التدريجي للحديد في مرضى التلاسيميا يسبب اضطرابات شديدة الخطورة، وان لم تعالج، يمكن أن تكون مميتة.

وبالتالي وبالتلازم مع عملية نقل الدم من الضروري الجمع بين العلاج مع الأدوية التي يمكنها التقاط الحديد الزائد و نقله بعيدا عن الجسم. يتم تعريف هذا النوع من العقاقير بمستخلابات الحديد والتي ترتبط بذرات الحديد كزوج من مخالب مجهرية و بهذه الطريقة يتم طردهم من الجسم مع البول. بالتالي العلاج بمستخلابات الحديد ضروري للغاية لمرضى الثلاسيميا.

حتى وقت قريب، كان مستخلب الحديد الوحيد المتاح تجاريا هو الديفيروكسامين. ومع ذلك فان هذا الدواء يبرز حد كبير: انه من الضروري أن تأخذ من 5 الى 7 أيام في الأسبوع بعملية ضخ طويلة تدوم من 8-12 ساعة. علاج معقد، صعب و متعب المتابعة باستمرار. علاوة على ذلك، فانه في بعض المرضى يعتبر الديفيروكسامين ضار، مما يسبب ردود فعل تحسسية وسمية.

للتغلب على الصعوبات التي تواجه تعاطي الدواء و لتقديم العلاجات البديلة، في الآونة الأخيرة تم تطوير عقاقير مثل عقار الدفيريبرون و الديفيراسيروكس. انها عقاقير تساعد على تبسيط كبير في عملية استخلاب الحديد وذلك بتعاطيها عن طريق الفم، في شكل شراب و أقراص صلبة أو مذابة في الماء. الديفيريبرون و بشكل خاص فعال في خفض تراكم الحديد في القلب، تأثير اضافي مفيد لمرضى الثلاسيميا.

بالإضافة إلى تأثيراته الإيجابية التي لا يمكن إنكارها، الديفيريبرون قد يسبب آثار جانبية. في حين أن بعض من هذه الآثار مثل الغثيان، التقيؤ و الاسهال آلام في الذراعين أو الساقين يمكن حلها إما بشكل تلقائي أو مع التوقف عن تعاطي الدواء و ليس لها خطر على حياة المريض، الآثار الجانبية الأخرى والتي هي أكثر خطورة و قد تهدد حياة المريض هي: انخفاض في خلايا الدم البيضاء و الصفائح الدموية و اضطرابات الكبد والكلى. وبالتالي فهي بحاجة لدراسة متأنية و صارمة لتفاعلات العقار في الجسم وذلك لمعرفة امكانية تعاطي الدواء للمرضى بشكل آمن.

الديفيريبرون هو دواء تمت دراسته بشكل رئيسي في مرضى الثلاسيميا البالغين بينما هناك عدد قليل من البيانات عن المرضى من الأطفال و ذوي انواع اخرى من فقر الدم الوراثية. وبسبب هذا النقص من المعلومات التي يهدف تغطيتها مشروع DEEP(“ديفيريبرون التقييم في طب الأطفال”، أو “تقييم ديفيريبرون لدى المرضى من الاطفال”).