ΤΙ ΕΙΝΑΙ Η ΑΓΩΓΗ ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗΣ;

Οι τακτικές μεταγγίσεις αίματος είναι η κύρια αγωγή για ασθενείς με κληρονομικές αιμοσφαιρινοπάθειες, ωστόσο παρουσιάζουν ένα σημαντικό μειονέκτημα: το αίμα που μεταγγίζεται στον ασθενή μεταφέρει μια ποσότητα σιδήρου που το ανθρώπινο σώμα δεν μπορεί να αποβάλλει από μόνο του. Με την πάροδο του χρόνου, ο σίδηρος τείνει να συσσωρεύεται, ιδίως στο ήπαρ, την καρδιά και τα ενδοκρινή όργανα. Αυτή η σταδιακή υπερφόρτωση σιδήρου προκαλεί πολύ σοβαρές διαταραχές σε θαλασσαιμικούς ασθενείς, και μπορεί να αποβεί μοιραία χωρίς την κατάλληλη αγωγή.

Ως εκ τούτου, οι μεταγγίσεις αίματος πρέπει να συνδυάζονται με φαρμακευτική αγωγή που θα παγιδεύει την περίσσεια σιδήρου και θα την απομακρύνει από το σώμα. Αυτά τα φάρμακα είναι γνωστά ως παράγοντες αποσιδήρωσης – προσκολλώνται σε άτομα σιδήρου σαν ένα ζευγάρι μικροσκοπικές δαγκάνες και στη συνέχεια τα αποβάλλουν μέσω των ούρων. Επομένως, η αγωγή αποσιδήρωσης είναι απολύτως απαραίτητη για τους θαλασσαιμικούς ασθενείς. Μέχρι πριν από λίγα χρόνια, ο μόνος εμπορικά διαθέσιμος παράγοντας αποσιδήρωσης ήταν η δεφεροξαμίνη.

Αυτό το φάρμακο, ωστόσο, έχει ένα σημαντικό περιορισμό: πρέπει να λαμβάνεται 5 έως 7 ημέρες την εβδομάδα, και έχει υπερβολικά μεγάλο χρόνο μετάγγισης 8-12 ωρών. Η θεραπεία είναι πολύπλοκη, κουραστική και δύσκολη στην παρακολούθησή της. Επιπλέον, η δεφεροξαμίνη είναι επιβλαβής σε ορισμένους ασθενείς, προκαλώντας αντιδράσεις δυσανεξίας και τοξικότητα.

Για να ξεπεραστεί η δυσκολία χορήγησης του φαρμάκου και για τη διάθεση εναλλακτικών μορφών αγωγής, αναπτύχθηκαν τα τελευταία χρόνια φάρμακα όπως η δεφεριπρόνη και η δεφερασιρόξη. Αυτά τα φάρμακα μπορούν να διευκολύνουν σε μεγάλο βαθμό τη θεραπεία αποσιδήρωσης καθώς μπορούν να ληφθούν από το στόμα, με τη μορφή σιροπιού και δισκίων που μπορούν είτε να καταποθούν ολόκληρα είτε διαλυμένα σε νερό. Η δεφεριπρόνη είναι επίσης ιδιαίτερα καλή στη μείωση του φορτίου σιδήρου στην καρδιά, μια επιπλέον ευεργετική επίδραση για τους θαλασσαιμικούς ασθενείς.

Ωστόσο, εκτός από την αναμφισβήτητη θετική επίδρασή της, η δεφεριπρόνη μπορεί να έχει παρενέργειες. Ορισμένες από αυτές τις παρενέργειες –όπως ναυτία, εμετός και διάρροια, πόνος στα χέρια ή τα πόδια– μπορούν να υποχωρήσουν, είτε από μόνες τους είτε με τη διακοπή του φαρμάκου και δεν ενέχουν κανένα κίνδυνο για τη ζωή του ασθενούς. Άλλες παρενέργειες, ωστόσο, είναι πιο σοβαρές και μπορούν ακόμη και να θέσουν σε κίνδυνο τη ζωή του ασθενούς: μείωση των λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, καθώς και διαταραχές του ήπατος και των νεφρών. Ως εκ τούτου, απαιτείται μια προσεκτική και αυστηρή μελέτη των αλληλεπιδράσεων του φαρμάκου στο σώμα για να τεκμηριωθεί η ασφαλής χορήγησή του σε ασθενείς.

Η δεφεριπρόνη έχει μελετηθεί κυρίως σε ενήλικες ασθενείς με θαλασσαιμία, και υπάρχουν ελάχιστα διαθέσιμα στοιχεία για παιδιατρικούς ασθενείς καθώς και σε άλλες κληρονομικές μορφές αναιμίας. Αυτό είναι το κενό που σκοπεύει να καλύψει το έργο DEEP («Deferiprone Evaluation in Paediatrics» δηλαδή, «Αξιολόγηση της δεφεριπρόνης στην παιδιατρική»).