ÇFARË ËSHTË TERAPIA FERROKELANTE?

Trasfuzionet periodike të gjakutjanë trajtimi kryesor për pacientët që vuajnë nga hemoglobinopati të trashëgueshme, por kanë një pasojë të rëndësishme: gjaku i dhënë pacientit merr me vete dhe një sasi hekuri që organizmi i njeriut nuk është në gjendje të eliminojë në mënyrë autonome. Me kalimin e kohës kjo substancë grumbullohet, sidomos në mëlçi, zemër dhe organe gjëndrore. Grumbullimi gradual i hekurit i shkakton pacientit talasemik shqetësime të rënda të cilat, nëse nuk trajtohen, mund të shkaktojnë vdekjen.

Për këtë, terapisë me transfuzion është ë rëndësishme ti bashkohet një terapi me ilaçe në gjendje të kapin hekurin e tepërt dhe ta largojnë nga organizmi. Ilaçet e këtij lloji quhen ferrokelante pasi kapin atomet e hekurit si këmbë gaforresh (kele) dhe ne këtë mënyrë i nxjerrin nga organizmi me urinën. Terapia ferrokelante për këtë arsye është e domosdoshme për pacientin talasemik.

Deri pak kohë më parë, ilaçi i vetëm ferrokelant i disponueshëm ishte deferoxamina. Ky ilaç ka një kufizim të madh: duhet marë 5 deri 7 ditë në javë me një infuzion të gjatë 8-12 orë. Trajtimi i plotë ishte i parehatshëm, i ndërlikuar dhe i lodhshëm për tu kryer me vazhdimësi. Gjithashtu në disa pacientë deferoxamina ishte e dëmshme, pasi jepte reaksione intolerance dhe toksiciteti.

Për të shmangur vështirësitë e dhënies dhe për ti ofruar pacientit terapi alternative, kohët e fundit u krijuan ilaçe si deferiprone dhe deferasirox. Bëhet fjalë për ilaçe që thjeshtësojnë shumë terapinë me ferrokelantë pasi mund të merren nga goja, si shurup apo tableta te ngurta ose që shkrihen në ujë. Deferiprone është veçanërisht efikas në reduktimin e grumbullimeve të hekurit në zemër, një efekt akoma më shumë në të mirë të pacientëve talasemikë.

Përveç efekteve pozitive të pakundërshtueshme, deferiprone mund të ketë gjithsesi efekte të padëshiruara. Disa prej tyre si përzierje, të vjella dhe diare, dhimbje në krahë apo këmbë mund të kalojnë spontanisht ose me ndërprerje të ilaçit dhe nuk paraqesin rrezik për jetën e pacientit, efekte të tjera janë më të rënda dhe mund të rrezikojnë jetën e pacientit: ulja e numrit te rruazave të bardha dhe pllakëzave si dhe probleme në melçi dhe veshka. Për këtë është e rëndësishme të kryhet një studim i përpiktë dhe rigoroz i ndërveprimeve të ilaçit me organizmin për të vërtetuar që pacientët mund ta marrin në siguri të plotë.

Deferiprone është një ilaç që është studiuar kryesisht në pacientë të rritur dhe për talaseminë, ndërsa janë të pakta të dhënat në pacientë pediatrikë dhe në anemi të tjera të trashëgueshme. Këtë mangësi do të përpiqet të përmbushë projekti DEEP (“Deferiprone Evaluation in Paediatrics”, pra “Vlerësim i Deferiprone për pacientët Pediatrikë”).