A QUOI SERT LE PROJET DEEP ?

Grâce à une transfusion périodique de sang sain et à des contrôles continus, même les patients atteints de maladies graves, telles que la thalassémie et autres anémies, peuvent vivre une vie normale. Toutefois, les transfusions régulières ont pour conséquence une surcharge ferrique dans l’organisme, un phénomène qui, dans la durée, se révèle particulièrement nocif.

Pour réduire une telle surcharge, le patient doit suivre un traitement par chélation ferrique. Les chercheurs avaient déjà mis au point la déféroxamine, un médicament très efficace pour réduire la surcharge ferrique. La déféroxamine a amélioré considérablement l’espérance de vie des patients, mais elle présente un inconvénient de taille : sa forme active ne résiste pas longtemps dans l’organisme. L’administration d’une dose appropriée de déféroxamine requiert un traitement par injection de 5 à 7 jours par semaine, avec des schémas de 8 à 12 heures. Bien que de nombreux patients thalassémiques se soient habitués à ce protocole, il s’agit d’un traitement long, inconfortable et difficile à suivre à un tel rythme, en particulier chez les plus petits. En outre, certains patients développent des réactions allergiques et d’intolérance au médicament.

La mise sur le marché du défériprone et du déférasirox a correspondu à une vraie révolution dans le traitement. Ces deux médicaments peuvent être ingérés par voie orale, sous forme de sirop, en comprimés solides ou à dissoudre dans l’eau. Le défériprone et le déférasirox réduisent considérablement la quantité de fer dans l’organisme. Outre l’effet bénéfique principal, le défériprone est aussi très efficace pour réduire la surcharge de fer dans le cœur.

En dépit de tous ses avantages, le défériprone n’a pas encore fait l’objet d’essais approfondis chez les patients de moins de 16 ans. C’est pourquoi aucune autorisation spécifique ne permet encore de délivrer le médicament aux enfants. Le projet DEEP (« DEferiprone Evaluation in Paediatrics », c’est-à-dire « Evaluation du défériprone chez les jeunes patients ») vise à étudier les effets du défériprone chez les patients âgés de moins de 16 ans. L’objectif est celui de développer une formule particulièrement adaptée aux enfants afin que, d’ici quelques années, le médicament puisse être prescrit.