PËR ÇFARË SHËRBEN PROJEKTI DEEP?

Pacientët që vuajnë nga sëmundje të rënda si talasemia dhe anemi të tjera të trashëgueshme mund të gëzojnë një jetë normale, falë trasfuzionit periodik të gjakut të shëndetshëm dhe kontrolleve të vazhdueshme. Efekti kryesor i trasfuzioneve të vazhdueshme është grumbullimi i hekurit në organizëm. Ky fenomen me kalimin e kohës bëhet shumë i dëmshëm.

Për të reduktuar këto grumbullime , pacienti duhet të ndjekë një terapi të quajtur ferrokelante. Në vitet më parë, studiuesit kishin krijuar deferoxamine, një ilaç që u pa se ishte shumë efikas në reduktimin e grumbullimeve të hekurit. Deferoxamina përmirësoi në mënyrë të dukshme pritshmërinë e jetës së pacientëve, por kishte një problem të madh: forma e saj aktive nuk qëndronte gjatë në organizëm. Për të dhënë një dozë të përshtatshme deferoxamine është e nevojshme të kryhen injeksione 5 deri 7 ditë në javë për një periudhë prej 8-12 orë. Ndonëse shumë pacientë talasemike janë mësuar me këtë procedurë, trajtimi është i gjatë, i bezdisshëm dhe i vështirë për tu ndjekur me këtë frekuencë, sidomos për pacientët më të vegjël. Gjithashtu disa pacientë shfaqin reagime alergjike dhe nuk tolerojnë mirë ilaçin.

Një revolucion i vërtetë për terapinë u arrit me krijimin e deferiprone dhe deferasirox, dy ilaçe që mund të merren nga goja, pra në formë shurupi dhe tabletash të ngurta ose që shkrihen në ujë. Të dy ilaçet reduktojnë dukshëm sasinë e hekurit të pranishëm në organizëm. Përveç efektit kryesor, deferiprone është dhe veçanërisht efikas në reduktimin e grumbullimit të hekurit ne zemër.

Pavarësisht karakteristikave të tij të mira, deferiprone nuk është studiuar ende thellësisht në pacientë pediatrikë dhe për këtë arsye nuk është autorizuar ende për përdorim specifik për fëmijët. Projekti DEEP (Deferiprone Evaluation in Paediatrics- Vlerësimi i Deferiprone ne Pediatri) ka si objektiv të studiojë deferiprone në popullatën pediatrike dhe të krijojë një formulim të posaçëm për fëmijët ta disponojnë në vitet në vazhdim.