A cosa serve il progetto DEEP?

Grazie alla trasfusione periodica di sangue sano e ai continui controlli anche i pazienti affetti da malattie gravi come la talassemia e altre anemie ereditarie possono vivere una vita normale. Il principale effetto delle continue trasfusioni è tuttavia l’accumulo di ferro nell’organismo, un fenomeno che risulta estremamente nocivo con il passare del tempo.

Per ridurre tali accumuli il paziente deve seguire una terapia detta ferrochelante. Negli anni passati i ricercatori hanno sviluppato la deferoxamina, un farmaco che si è dimostrato molto efficace nel ridurre gli accumuli di ferro. La deferoxamina ha migliorato notevolmente l’aspettativa di vita dei pazienti, ma presenta anche un grave inconveniente: la sua forma attiva non resiste a lungo nell’organismo. Per somministrare una dose adeguata di deferoxamina è necessario iniettarla da 5 a 7 giorni la settimana per un periodo di 8-12 ore. Per quanto molti pazienti talassemici si siano abituati alla procedura, il trattamento resta lungo, scomodo e difficile da seguire con tale frequenza, particolarmente nei pazienti più piccoli. Alcuni pazienti manifestano inoltre reazioni allergiche e di intolleranza al farmaco.

Una vera rivoluzione nella terapia si è avuta con lo sviluppo del deferiprone e del deferasirox, due farmaci che si possono assumere per via orale, cioè sotto forma di sciroppo e di compresse solide o da sciogliersi in acqua. Tutti e due i farmaci riducono notevolmente la quantità di ferro presente nell’organismo. Oltre all’effetto benefico principale, il deferiprone è anche particolarmente efficace nel ridurre l’accumulo di ferro nel cuore.

Nonostante tutte le sue caratteristiche positive, il deferiprone non è stato ancora studiato approfonditamente nei pazienti pediatrici e per tale motivo non è stato ancora autorizzato specificatamente per l’utilizzo nei bambini.. Il progetto DEEP (“DEferiprone Evaluation in Paediatrics”, ovvero “Valutazione del deferiprone nei pazienti pediatrici”) ha l’obiettivo di studiare il deferiprone nella popolazione pediatrica e di sviluppare una formulazione particolarmente adatta ai bambini da rendere disponibile nei prossimi anni.