ΤΙ ΕΙΝΑΙ ΤΟ ΕΡΓΟ DEEP;

Η περιοδική μετάγγιση υγιούς αίματος και οι συνεχείς εξετάσεις καθιστούν δυνατή μια φυσιολογική ζωή ακόμα και για ασθενείς που πάσχουν από σοβαρές ασθένειες, όπως η θαλασσαιμία και άλλες κληρονομικές αναιμίες. Η βασική επίδραση των συνεχών μεταγγίσεων, ωστόσο, είναι η υπερφόρτωση σιδήρου, δηλαδή η συσσώρευση σιδήρου στο σώμα, πράγμα που είναι ιδιαίτερα επιβλαβές σε βάθος χρόνου.

Για να μειωθεί αυτή η υπερφόρτωση, ο ασθενής πρέπει να υποβληθεί σε θεραπεία, η οποία είναι γνωστή ως αποσιδήρωση. Κατά τα προηγούμενα έτη, οι ερευνητές ανέπτυξαν τη δεφεροξαμίνη (DFO), ένα φάρμακο που έχει αποδειχθεί πολύ αποτελεσματικό στη μείωση της υπερφόρτωσης σιδήρου. Η δεφεροξαμίνη έχει βελτιώσει σημαντικά το προσδόκιμο ζωής των ασθενών, αλλά έχει και ένα σοβαρό μειονέκτημα: η ενεργή μορφής της δεν παραμένει για πολύ καιρό στο σώμα. Για να χορηγηθεί η κατάλληλη δόση, η δεφεροξαμίνη πρέπει να παρέχεται με ενέσεις 5 έως 7 ημέρες την εβδομάδα για 8-12 ώρες τη φορά. Αν και πολλοί ασθενείς από θαλασσαιμία έχουν συνηθίσει σε αυτή τη διαδικασία, με αυτή τη συχνότητα η αγωγή είναι απαιτητική χρονικά, άβολη και δύσκολη στην πράξη, ιδίως για τους νεότερους ασθενείς. Ορισμένοι ασθενείς παρουσιάζουν επίσης αλλεργικές αντιδράσεις και δυσανεξία στο φάρμακο.

Μια πραγματική θεραπευτική επανάσταση έλαβε χώρα με την ανάπτυξη της δεφεριπρόνης και της δεφερασιρόξης, δύο φαρμάκων που μπορούν να ληφθούν από το στόμα, δηλαδή με τη μορφή σιροπιού και δισκίων που μπορούν να καταποθούν αυτούσια ή να διαλυθούν σε νερό. Και τα δύο φάρμακα μειώνουν σημαντικά την ποσότητα σιδήρου στο σώμα. Εκτός από την κύρια ευεργετική επίδραση, η δεφεριπρόνη είναι επίσης ιδιαίτερα αποτελεσματική στη μείωση της συσσώρευσης σιδήρου στην καρδιά.

Παρά όλα τα πλεονεκτήματά της, η δεφεριπρόνη δεν έχει ακόμη μελετηθεί εκτεταμένα σε παιδιατρικούς ασθενείς, κι ως εκ τούτου δεν έχει ακόμη εγκριθεί ειδικά για χρήση σε παιδιά. Το έργο DEEP («Deferiprone Evaluation in Paediatrics» δηλαδή, «Αξιολόγηση της δεφεριπρόνης στην παιδιατρική») στοχεύει να μελετήσει τη δεφεριπρόνη στον παιδιατρικό πληθυσμό και να αναπτύξει μια μορφή κατάλληλη για παιδιά η οποία και θα διατεθεί τα προσεχή έτη.